Пізніше вартість препарату була встановлена на рівні 2,125 млн доларів. «Золгенсма» є найдорожчими ліками у світі.
Офіційно препарат ввели у цивільний обіг у країні у липні 2022-го. З початку року "Золгенсму» отримали як мінімум п'ятеро дітей: однорічна Вікторія Снєгірьова з Сєвєродвінська, Мішель Прощенко та Ваня Котов, Вова Сологуб, Марк Угрехелідзе (усі четверо – з Краснодарського краю).
«Золгенсма» – це препарат генної терапії, розроблений для лікування хворих на проксимальну спинальну м'язову атрофію, спричинену порушенням у гені SMN1. Вартість препарату становить близько 2 млн. доларів. Це найдорожче ліки в світі.
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень витрачаються величезні гроші, а споживачів ліки не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.